Le terapie avanzate rappresentano il futuro della medicina, promettendo di trasformare cure sperimentali destinate a pochi in standard terapeutici per molti. La preparazione dei sistemi sanitari per accogliere queste innovazioni è stata al centro dell’evento “Terapie avanzate: dalla sostenibilità ai modelli organizzativi sul territorio”, organizzato dall’Istituto Superiore di Sanità (ISS) e Assobiotec, associazione di Federchimica dedicata allo sviluppo delle biotecnologie, tenutosi a Roma.
Quali sono i farmaci innovativi?
Secondo l’ultimo report di Alliance for Regenerative Medicines, nel mondo sono in corso oltre 1.900 studi clinici sulle terapie avanzate, di cui 112 in fase 3. In Europa si contano 360 studi clinici, con una cinquantina nella fase pre-autorizzativa. L’Italia ha un ruolo chiave nella ricerca e sviluppo di queste terapie, con quattro delle prime terapie avanzate approvate dall’Ema (Agenzia Europea per i Medicinali) frutto della ricerca italiana. Nel 2022, l’Italia ha avviato 23 studi clinici in settori con bisogni clinici insoddisfatti come le malattie rare, le neurodegenerative e i tumori, sostenuti da significativi investimenti economici.
L’evento ha evidenziato lo stato dell’arte delle terapie avanzate, le sfide e le opportunità che esse presentano, e ha esplorato soluzioni per garantirne la sostenibilità finanziaria e l’efficace distribuzione tramite i centri erogatori. Il presidente dell’ISS, Rocco Bellantone, ha sottolineato l’importanza del trasferimento delle cure dal laboratorio al letto del paziente, affrontando gli ostacoli che ne impediscono l’uso diffuso. “Le terapie avanzate rappresentano una speranza di cura per malattie prima incurabili“, ha affermato Bellantone, auspicando che la discussione sulle criticità favorisca un trasferimento tempestivo ed equo di queste cure.

Quali sono i farmaci più venduti?
Tra i farmaci più venduti al mondo ci sono Humira (adalimumab) per malattie autoimmuni, Keytruda (pembrolizumab) per il cancro e Comirnaty (vaccino Covid-19 di Pfizer-BioNTech).
Fabrizio Greco, presidente di Assobiotec, ha definito le terapie avanzate un cambiamento epocale, sottolineando come queste terapie paziente-specifiche possano guarire in un’unica somministrazione. Greco ha previsto l’arrivo di circa 60 nuove terapie geniche e cellulari entro il 2030, interessando circa 350.000 pazienti globalmente. In Italia, si stima una spesa sanitaria tra 132 e 264 milioni di euro per il 2023, destinata a crescere fino a 1,810 milioni di euro entro il 2027.
La necessità di preparare i sistemi sanitari per questa innovazione è evidente. Greco ha proposto un tavolo di confronto permanente tra tutti gli attori del sistema salute per garantire equità di accesso e cura. Ringraziando l’ISS per la collaborazione, ha sottolineato l’importanza di affrontare insieme le sfide dell’innovazione e di accompagnare il progresso scientifico a beneficio dei pazienti e del sistema sanitario.