La Sclerosi Laterale Amiotrofica è una malattia neurodegenerativa progressiva che colpisce i motoneuroni, le cellule nervose che controllano i movimenti volontari. La ricerca, coordinata dalla dottoressa Irene Bozzoni dell’Università Sapienza e dell’Istituto Italiano di Tecnologia di Roma, apre nuove prospettive per il trattamento di questa malattia devastante.
Lo studio ha scoperto che alti livelli di N6-metiladenosina (m6A), una modifica chimica dell’RNA, sono associati a forme particolarmente aggressive di SLA. L’aumento di m6A porta alla formazione di aggregati tossici nei granuli da stress, strutture cellulari che svolgono un ruolo importante nella risposta allo stress.
I ricercatori hanno scoperto che un farmaco già in sperimentazione clinica per il trattamento di leucemie, chiamato STM2457, è in grado di ridurre i livelli di m6A nelle cellule. Questo ha portato alla normalizzazione dei granuli da stress e alla riduzione della neurotossicità. Il farmaco agisce riducendo i livelli di una modifica chimica dell’RNA, la N6-metiladenosina, che svolge un ruolo chiave nella formazione di aggregati tossici per i motoneuroni, le cellule colpite dalla SLA.
La scoperta del team italiano rappresenta un passo avanti significativo nella lotta contro la SLA. I risultati dello studio offrono una nuova speranza ai pazienti affetti da questa malattia e aprono la strada a nuove strategie terapeutiche basate sul targeting delle modifiche dell’RNA. La sperimentazione clinica di STM2457 per il trattamento della SLA potrebbe iniziare a breve, portando a nuove e più efficaci opzioni terapeutiche per questa malattia debilitante.
© 2023 Near Future - Testata Giornalistica registrata al Tribunale di Napoli (Registrazione n. 31 del 21/07/2022)
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