La mielofibrosi è una rara forma di tumore del sangue in cui il midollo osseo viene sostituito da tessuto cicatriziale, compromettendo la produzione di cellule del sangue. Questo provoca anemia, stanchezza, splenomegalia (ingrossamento della milza) e, in alcuni casi, può evolvere in leucemia. Il trattamento include farmaci per gestire i sintomi e, in casi gravi, il trapianto di midollo osseo. La mielofibrosi del midollo osseo può iniziare senza sintomi evidenti, rilevabile solo tramite esami del sangue. Nelle forme conclamate, si manifesta con febbre, stanchezza, debolezza, dolori ossei, perdita di peso, sudorazione notturna e prurito senza una causa apparente. L’incidenza di questa malattia in Italia è di circa 350 nuovi casi all’anno, con una stima di 40 diagnosi nel Lazio. Data la sua natura aggressiva, la mielofibrosi colpisce la qualità della vita del paziente, rendendo essenziali una diagnosi precoce e un monitoraggio costante.
Il trapianto di midollo osseo allogenico rappresenta l’unica procedura che può portare alla guarigione dalla mielofibrosi. Tuttavia, solo il 10-15% dei pazienti può sottoporsi a questa operazione a causa del rischio elevato di mortalità. Per la maggior parte dei malati, i trattamenti attualmente disponibili riescono a controllare la malattia solo in parte, con effetti limitati sui sintomi. La splenomegalia, ossia l’ingrossamento della milza, è uno dei problemi più invalidanti, causando disturbi gastrointestinali e difficoltà digestive.
Un’importante novità nel trattamento della mielofibrosi del midollo osseo è il momelotinib, un farmaco già autorizzato dall’Unione Europea e disponibile in alcuni centri ematologici italiani come il Policlinico Umberto I di Roma. Questo farmaco, in attesa di approvazione dall’Aifa, rappresenta un’alternativa valida per chi non può sottoporsi al trapianto, migliorando i sintomi debilitanti come la splenomegalia e l’anemia. Il professor Massimo Breccia dell’Università Sapienza di Roma sottolinea come il momelotinib offra una speranza per migliorare la qualità della vita dei pazienti in attesa di nuove terapie.
© 2023 Near Future - Testata Giornalistica registrata al Tribunale di Napoli (Registrazione n. 31 del 21/07/2022)
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